••• Von Martin Rümmele
WIEN. Weltweit steht der letzte Tag im Februar im Fokus von Menschen, die an einer Seltenen Erkrankung leiden. Eine Seltene Erkrankung betrifft max. fünf von 10.000 Menschen. Insgesamt sind aber rund 6.000 Seltene Erkrankungen bekannt – und rund 400.000 Menschen in Österreich von einer davon betroffen.
Aktuell gibt es für lediglich fünf Prozent der Seltenen Erkrankungen medikamentöse Behandlungsoptionen, doch diese konnten nur mit hohem Aufwand und Risiko entwickelt werden, erinnert der Pharmaverband Pharmig.
Regelungen sollen helfen
Deshalb wird derzeit eine im Jahr 2000 eingeführte EU-Verordnung über Arzneimittel für Seltene Erkrankungen überarbeitet. Die neuen Regelungen müssten so gestaltet sein, dass die Entwicklungsarbeit, etwa durch Anreize, weiterhin gefördert und nicht durch zu restriktive Vorgaben eingeschränkt wird, erklärt Pharmig-Generalsekretär Alexander Herzog. Derzeit gibt es etwa 1.800 neue Produkte in verschiedenen Entwicklungsstadien. Erst kürzlich hat die Europäische Arzneimittelagentur EMA in ihrem jährlichen Bericht „Highlights der Human-arzneimittel 2022” insgesamt 21 Medikamente für Seltene Erkrankungen hervorgehoben, die im Jahr 2022 eine Marktzulassung erhalten haben. Darunter befinden sich neue Arzneimittel für seltene Leiden u.a. in den Bereichen Hämatologie, Krebs und Stoffwechselerkrankungen.
Vernetzung von Kliniken
Ebenso sollte die Arbeit von Expertisezentren in das nationale Sozialversicherungssystem eingebettet werden, damit die dort erbrachten Leistungen auch entsprechend vergütet werden. Diese europaweit auf 24 definierte Krankheitsgruppen spezialisierten klinischen Einrichtungen bilden zusammen die Europäischen Referenznetzwerke. Das sind insgesamt über 900 hoch spezialisierte Abteilungen aus über 300 Krankenhäusern in 26 Mitgliedsstaaten. Sie ermöglichen durch gegenseitigen Austausch, Fallbesprechungen und die Bündelung von Wissen neue Standards und Guidelines, um Therapien bei Seltenen Erkrankungen zu erforschen, weiterzuentwickeln und die medizinische Versorgung zu verbessern.
